远大医药近日发布公告，标志着翼状胬肉这一长期缺乏药物选项的眼科治疗领域迎来了重要变化。该公司研发的眼科药物CBT-001（GPN00153）在国际多中心III期临床试验中达成主要目标：与安慰剂对比显示，两种剂量在第3个月的结膜充血和第12个月的病变长度等指标上有显著改善。若未来顺利获批，CBT-001或将成为全球首个治疗翼状胬肉的药物。该研究（NCT05456425）是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，包含0.1%和0.2%两种剂量，给药频率为每日两次，持续24个月，主要疗效指标为第3个月结膜充血的减少和第12个月翼状胬肉生长的抑制，并考虑了12个月的安全性数据跟踪。患者招募自2022年6月开始于美国，并逐步扩展至中国、新西兰、澳大利亚和印度，共计659名患者参与研究。数据结果显示，第3个月时两个剂量组的结膜充血状况显著改善（p<0.001），临床改善可在给药后第2周观察到，并持续至随访12个月，结果与II期试验一致。至第12个月，治疗组的病变长度较对照组显著缩短（p<0.001），相对安慰剂，治疗组减少的病变长度约为基线的10%。这表明CBT-001不仅能缓解红眼症状，还展现了对病变进展的抑制潜力。此外，安全性方面0.1%剂量组的常见不良事件为浅层点状角膜炎，发生率为20%，而安慰剂组为8%，大部分患者通过人工泪液治疗后得到了缓解。0.2%组的不良事件发生率略高。对一款需长期使用的眼科药物而言，除了疗效，耐受性和患者依从性也将是其在实际应用中的重要考量。CBT-001是Cloudbreak Pharma研发的一种新型多激酶抑制剂眼药水，也是用于肺纤维化的药物OFEV成分尼达尼布的改进制剂。它通过抑制多种激酶受体通路，阻断新生血管形成与组织纤维化，从而影响翼状胬肉的病理进程。美方的II期试验结果已经显示，该药能有效抑制血管增生与眼部充血，并具备良好的安全性，其适用范围覆盖轻、中、重度翼状胬肉患者，亦可用于手术后复发的预防。在商业化方面，远大医药已获得CBT-001在中国大陆及港澳等地的独家生产与商业化权益。公告发布当日，公司股价上涨4.5%，市场对这一消息做出了乐观反应。更值得注意的是，如果翼状胬肉的治疗方式从主要依赖手术转向药物干预，将不仅改变市场格局，也将影响患者管理的周期。虽然III期试验成功是进入市场的第一步，但注册评审、长期安全性研究及真实世界的疗效和可及性仍是CBT-001成为标准治疗所需解决的关键问题。